Se pueden clasificar según el origen en células madre embrionarias y células madre adultas y sobre el potencial de totipotencia, pluripotencia o multipotencia.

Hay muchas aplicaciones terapéuticas para estas células y hay varios estudios sobre este potencial uso terapéutico en el futuro con resultados positivos y otros que necesitan más investigación en el futuro. Estas células también pueden ser utilizadas con los nuevos sistemas terapéuticos y se operarán temas variados, como la terapia del cáncer, la terapia cardiovascular y la terapia neural, así como algunas aplicaciones científicas futuras en estas áreas.

Las células madre pueden clasificarse según su origen en células madre embrionarias o células madre adultas. Las células madre embrionarias se aíslan directamente del embrión en la fase inicial del desarrollo (entre el 4º y 6º día del desarrollo embrionario) y tienen una gran capacidad de diferenciación; las células madre adultas son células que están presentes en los órganos y tejidos fetales y adultos, teniendo diversos orígenes desde la sangre del cordón umbilical, la placenta, el tejido adiposo, la médula ósea, la sangre periférica y los tejidos maduros.

La sangre del cordón umbilical representa una de las principales fuentes de células madre embrionarias, ya que las células madre adultas que allí residen son en menor número, por lo que se convierte en una fuente de células muy prometedora en el área de la medicina regenerativa, en los trasplantes hematopoyéticos y para el tratamiento de diversas enfermedades hemato-oncológicas.

La terapia con células madre, también conocida como medicina regenerativa, promueve la respuesta reparadora de los tejidos enfermos, disfuncionales o lesionados utilizando células madre o sus derivados. Es el siguiente capítulo del trasplante de órganos y utiliza células en lugar de órganos de donantes, cuya oferta es limitada. Estas células madre se manipulan para que se especialicen en tipos específicos de células, como las del músculo cardíaco, las sanguíneas o las nerviosas.

Las células especializadas pueden implantarse en una persona. Por ejemplo, si la persona padece una enfermedad cardíaca, las células podrían inyectarse en el músculo cardíaco. Las células sanas del músculo cardíaco trasplantadas podrían contribuir a reparar el músculo cardíaco defectuoso.

Los investigadores ya han demostrado que las células adultas de la médula ósea guiadas para que se conviertan en células similares a las del corazón pueden reparar el tejido cardíaco de las personas, y se están llevando a cabo más investigaciones.

En los trasplantes de células madre, éstas sustituyen a las dañadas por la quimioterapia o la enfermedad, o sirven para que el sistema inmunitario del donante luche contra algunos tipos de cáncer y enfermedades relacionadas con la sangre, como la leucemia, el linfoma, el neuroblastoma y el mieloma múltiple. Estos trasplantes utilizan células madre adultas o sangre de cordón umbilical. Los investigadores están probando las células madre adultas para tratar otras afecciones, incluidas varias enfermedades degenerativas como la insuficiencia cardíaca.

Para que las células madre embrionarias sean útiles en las personas, los investigadores deben estar seguros de que las células madre se diferenciarán en los tipos celulares específicos deseados.

Los investigadores han descubierto formas de dirigir las células madre para que se conviertan en tipos específicos de células, como dirigir las células madre embrionarias para que se conviertan en células del corazón. Se está investigando en este campo.

Las células madre embrionarias también pueden crecer de forma irregular o especializarse en diferentes tipos de células de forma espontánea. Los investigadores están estudiando cómo controlar el crecimiento y la diferenciación de las células madre embrionarias.

Las células madre embrionarias también pueden desencadenar una respuesta inmunitaria en la que el cuerpo del receptor ataca a las células madre como si fueran invasores extraños, o las células madre pueden simplemente dejar de funcionar normalmente, con consecuencias desconocidas. Los investigadores siguen estudiando cómo evitar estas posibles complicaciones.